¿Cuánto cuesta Nosina sodio?
La inyección de sodio Nosi es un oligonucleótido antisentido (ASO) desarrollado mediante la tecnología antisentido patentada de ion is. Está diseñado para tratar la AME causada por la deficiencia de la proteína SMN debido a mutaciones o deleciones en el gen SMN1 (ubicado en el cromosoma 5q). La inyección de nosinazona sódica puede cambiar el empalme del pre-ARNm de SMN2, aumentando así la producción de proteína SMN de longitud completa.
ASO es una cadena corta de nucleótidos sintética que puede usarse para unirse selectivamente al ARN diana y regular la expresión génica. Al utilizar esta tecnología, se ha demostrado que la inyección de sodio puede aumentar la cantidad de proteína SMN de longitud completa en pacientes con AME.
La inyección de norsi sodio se administra mediante inyección intratecal y el fármaco se administra directamente en el líquido cefalorraquídeo (LCR) alrededor de la médula espinal. La periferia de la médula espinal es el sitio donde los usuarios de AME experimentan la degeneración de las neuronas motoras. debido a niveles insuficientes de proteína SMN.
Datos ampliados:
Notas:
La AME es una enfermedad neuromuscular hereditaria poco común, con una tasa de incidencia de aproximadamente el 1,67 % entre los recién nacidos, que se manifiesta como debilidad muscular simétrica. , flacidez muscular, atrofia muscular y limitación grave de la función de movimiento de las extremidades.
Hua Shaodong, médico jefe de la Unidad de Cuidados Intensivos Neonatales del Hospital Infantil de Bayi afiliado al Séptimo Centro Médico del Hospital General del Ejército Popular de Liberación, explicó que las personas con atrofia muscular espinal tienen dificultad para darse la vuelta, patear y gateando. A medida que la enfermedad progresa, eventualmente afectará la deglución y la respiración, poniendo en peligro la vida del usuario.
La enfermedad es fácil de diagnosticar en China, pero faltan tratamientos eficaces. Antes del lanzamiento de Nosidium injection, el manejo de la enfermedad de AME se limitaba al soporte respiratorio, el soporte nutricional, la prevención y el tratamiento de las complicaciones graves causadas por la miastenia gravis.
People's Daily Online - El Departamento de Pediatría del Primer Hospital de la Universidad de Pekín completó el primer lote de inyecciones intratecales de Noctis.