Los nuevos medicamentos aprobados por la FDA se clasifican por tipo de sustancia química.
2013 1 La FDA de EE. UU. ** aprobó 11 nuevos medicamentos químicos, incluidos 4 nuevos medicamentos de entidades moleculares. En febrero se aprobaron 10 nuevos medicamentos químicos, incluidos 2 nuevos medicamentos de entidades moleculares; en marzo, se aprobaron 11 nuevos medicamentos químicos, incluidos 4 nuevos medicamentos de entidades moleculares; en abril se aprobaron 8 nuevos medicamentos de entidades químicas y ningún medicamento nuevo de entidades moleculares; fueron descubiertos. En mayo se aprobaron 8 nuevos fármacos químicos, incluidos 4 nuevos fármacos moleculares sólidos; en junio se aprobaron 3 nuevos fármacos químicos, pero no se descubrieron nuevos fármacos de entidad molecular.
Existen dos tipos de potencial terapéutico, P y S, que son independientes entre sí, es decir, todas las categorías sólo pueden contener una letra. Categoría P: evaluación prioritaria, avance del tratamiento. Se refiere a 1) poder tratar o diagnosticar eficazmente una determinada enfermedad, y cualquier producto comercializado puede proporcionar un tratamiento y diagnóstico adecuado de la enfermedad o 2) mejorar el tratamiento de una determinada enfermedad de forma más eficaz y segura que los productos disponibles en el mercado; ) Ventajas objetivas moderadas sobre los fármacos comercializados. Por ejemplo: ① obviamente brinda gran comodidad a los pacientes (como reducir el número de dosis), ② elimina interferencias, peligros necesarios y efectos secundarios, ③ es eficaz para enfermedades de grupos específicos de personas (como ancianos, niños o aquellos que son intolerantes a los medicamentos utilizados) receptor), etc. Categoría S: Revisión periódica. El efecto terapéutico es similar al de los productos que ya se encuentran en el mercado. De octubre a junio de 2013, la FDA aprobó 51 medicamentos nuevos, incluidos 37 medicamentos de categoría S (revisión periódica), 5 medicamentos de categoría P (revisión prioritaria), 1 medicamento huérfano y 9 medicamentos con potencial terapéutico poco claro.
De enero a junio de 2013, la FDA de EE. UU. aprobó 14 nuevos medicamentos moleculares, incluidos 4 medicamentos para tratar la diabetes tipo 2, 4 medicamentos para tratar el cáncer y 2 agentes de contraste para tratar la esclerosis múltiple. 1 para tratar la enfermedad pulmonar obstructiva crónica, fármaco 1 para tratar a mujeres menopáusicas.
Medicamentos para el tratamiento de la diabetes tipo I y tipo II
1 INVOKANA (canalipizida)-inhibidor de SGLT-2
2065 438+2003 El 29 de marzo. En enero de 2019, la FDA de EE. UU. aprobó el medicamento invoka na (canaglifozina) desarrollado por Johnson & Johnson. Invokana es un inhibidor selectivo del cotransportador 2 de glucosa y sodio (SGLT-2). SGLT-2 inhibe la reabsorción renal de glucosa, promueve la excreción urinaria de glucosa y cambia el equilibrio hacia el consumo de energía, reduciendo así el azúcar en sangre en el cuerpo sin riesgo de aumento de peso e hipoglucemia. Es un nuevo fármaco para el tratamiento de la diabetes. Según su estructura, SGLT2 se divide principalmente en inhibidores de O-arilo, inhibidores de C-arilo, inhibidores de S-glucósido e inhibidores de N-glucósido. En la actualidad, los inhibidores de O-arilo y los inhibidores de C-arilo están más estudiados, mientras que los otros dos tipos están menos estudiados. Invokana es un inhibidor del C-arilo.
Los resultados del estudio clínico de fase II de invoka naⅱⅱ mostraron que, en comparación con el grupo de control, el grupo experimental fue mejor en la reducción de A1C (un indicador comúnmente utilizado de los niveles de azúcar en sangre) y logró resultados estadísticamente significativos. . Los resultados del ensayo clínico de fase III muestran que Invokana puede mejorar eficazmente los niveles de azúcar en sangre de los pacientes y reducir el peso.
Los pacientes de Invokana tienen una mayor incidencia de infecciones del tracto urinario, especialmente infecciones vaginales por Candida en mujeres con diabetes tipo 2.
2. Nesina (alogliptin)-inhibidor de DDP-4
2013 65438+El 25 de octubre, la FDA de EE. UU. aprobó Nesina (alogliptin) de la compañía farmacéutica japonesa Takeda Alogliptin), Oseni ( tableta combinada de agliptina y pioglitazona) y Kazano (tableta combinada de alogliptina y metformina) se usan para el tratamiento de la diabetes tipo 2. Nesina es un inhibidor selectivo de la dipeptidil peptidasa IV que se utiliza para mejorar los niveles de glucosa en sangre en adultos con diabetes tipo 2. La dipeptidil peptidasa-IV es un nuevo objetivo para el tratamiento de la diabetes tipo 2. Es una de las enzimas clave que promueve principalmente la degradación e inactivación del péptido 1 similar al glucagón en el cuerpo. Nesina es el cuarto inhibidor de la dipeptidil peptidasa IV aprobado por la FDA.
Nesina es un preparado único de alogliptina. Fue aprobado por primera vez por el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar japonés en abril de 2010 y se lanzó en Japón en junio de 2010. Takeda presentó el medicamento a la FDA dos veces para su aprobación, pero ambas fueron rechazadas porque podría causar enfermedades cardíacas y de otros órganos. La aprobación de Nesina compensará, en cierta medida, el impacto que tuvo en la empresa la expiración de la patente de otro medicamento para la diabetes, Actos. La FDA solicitó cinco estudios posteriores a la comercialización del tratamiento con Nesina: un ensayo de resultados cardiovasculares; un programa de farmacovigilancia mejorado para monitorear anomalías hepáticas, pancreatitis grave y alergias graves y tres estudios pediátricos en virtud de la Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica, incluido un estudio de búsqueda de dosis. estudio y dos estudios de seguridad y eficacia (un tratamiento con Nesina solo y otro con Nesina y metformina).
2. Medicamentos oncológicos
1. Medicamento para el mieloma múltiple: pomalast (polidocamina)
El 8 de febrero de 2013, la FDA de EE. UU. aprobó Pomalyst, un medicamento para el mieloma múltiple. desarrollado por Celgene, para el tratamiento de pacientes cuya enfermedad ha progresado después de al menos dos tratamientos (incluidos lenalidomida y bortezomib), que no han respondido al tratamiento y que finalmente han respondido al tratamiento. Pacientes con mieloma múltiple cuya enfermedad ha progresado dentro de los 60 días de un único tratamiento. Pomalyst es un derivado de la talidomida y es la tercera categoría de fármaco inmunomodulador aprobado después de la lenalidomida y la talidomida. Pomalyst es el más eficaz de los tres, con una dosis de 4 mg una vez al día, en comparación con los 25 mg de nadamida y los 800 mg de talidomida. Un estudio de fase III de Pomalyst demostró que Pomalyst en combinación con dosis bajas de dexametasona prolongó significativamente la supervivencia en comparación con dosis altas de dexametasona en pacientes con mieloma múltiple refractario, incluidos aquellos que reciben acondicionamiento intensivo. Esta terapia combinada tiene el mismo beneficio en pacientes resistentes. a lenalidomida y bortezomib. Pomalyst lleva un recuadro de advertencia de que puede causar coágulos de sangre y está contraindicado para mujeres embarazadas porque puede causar defectos de nacimiento graves y potencialmente mortales.
2. Medicamento contra el cáncer de próstata: Xofigo (dicloruro de radio)
2065 438+03 15 de mayo La FDA de EE. UU. dio aprobación prioritaria al medicamento de Bayer para el tratamiento avanzado del cáncer de próstata, Xofigo (dicloruro de radio) Radium. ) inyección, 3 meses antes de lo previsto. El ingrediente activo de Xofigo es el dicloruro de radio 223, que emite partículas alfa y tiene efectos anticancerígenos en las metástasis óseas. La aprobación de Xofigo se basó en un único ensayo clínico de 809 hombres con cáncer de próstata resistente a los andrógenos que se había extendido a los huesos pero no a otros órganos. La mediana de supervivencia de los pacientes masculinos tratados con Xofigo fue de 14 meses y la mediana de supervivencia de los pacientes masculinos tratados con placebo fue de 11,2 meses. Las reacciones adversas más comunes en pacientes tratados con Xofigo fueron náuseas, diarrea, vómitos y edema periférico.
3. Medicamentos para el tratamiento del melanoma metastásico
El 29 de mayo de 2013, la FDA de EE. UU. aprobó dos medicamentos contra el melanoma metastásico de GSK, a saber, Tafinlar (Dabrafenib) y Mekinist (Tramatinib). .
Tafinlar es un inhibidor de la quinasa BRAF aprobado para el tratamiento de pacientes con melanoma cuyos tumores expresan la mutación del gen BRAFV600E.
BRAF es una proteína quinasa de serina/treonina activada por la proteína de unión a guanilato RAS. Desempeña un papel importante en la regulación de la vía de señalización de la proteína quinasa activada por mitógenos (MAPK) y normalmente puede regular el crecimiento, la división y la diferenciación celular. formando mutantes oncogénicos de miembros de la familia RAF. La generación de mutantes BRAF V600 mejora significativamente la actividad BRAF, lo que conduce a una división incontrolada de las células cancerosas. Aproximadamente el 60% de los melanomas metastásicos albergan mutaciones BRAF V600. Por lo tanto, la inhibición dirigida de la señalización por parte de este mutante oncogénico puede ser un enfoque eficaz para tratar el melanoma.
Mekinist es un inhibidor de la quinasa MEK que ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes con melanoma cuyos tumores expresan mutaciones en los genes BRAFV600E o V600K. MEK es una quinasa poco común de especificidad dual que fosforila tirosina y treonina para activar ERK. Una gran cantidad de estudios han demostrado que los inhibidores de MEK pueden inhibir la activación de ERK y bloquear esta vía, logrando así efectos antitumorales.
En tercer lugar, el agente de contraste
El 13 de marzo de 2013, la FDA de EE. UU. aprobó el desarrollador de mapeo linfático de NAVIDEA, Lymphoek (Technetium TC-99m Tilmanocept). Las inyecciones de búsqueda linfática se utilizan en procedimientos de mapeo linfático para ayudar a localizar los ganglios linfáticos de drenaje en pacientes con cáncer de mama primario/melanoma. Lymphoseek es un receptor radiofarmacéutico diseñado para identificar y señalar el ganglio linfático con mayor probabilidad de volverse canceroso, ayudando así a los médicos a estadificar el cáncer de un paciente.
El 20 de marzo de 2013, la FDA de EE. UU. aprobó el agente de contraste para resonancia magnética de GUERBET, Dotarem (gadopentetato de meglumina). Dotarem es un agente de contraste que contiene gadolinio aprobado para imágenes por resonancia magnética del cerebro (intracraneal), columna vertebral y tejidos relacionados en pacientes adultos y pediátricos (edad ≥ 2 años) para detectar y visualizar la barrera hematoencefálica comprometida y/o áreas de vascularización anormal. Dotarem 0,5 mmol/ml contiene 376,9 mg/ml de gadopentetato de dimeglumina y está disponible en viales de vidrio o jeringas precargadas. Las principales reacciones adversas de Dotarem incluyen náuseas, dolor de cabeza, dolor o escalofríos en el lugar de la inyección y sensación de ardor.
Cuarto, otros medicamentos
1. Hipercolesterolemia
2013 65438+El 29 de octubre, la FDA de EE. UU. aprobó el medicamento producido por Genzyme para Kynamro (mibomax sodio). para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigótica se utiliza como agente hipolipemiante y complemento dietético para reducir el colesterol LDL, la apolipoproteína B, el colesterol total y el colesterol LDL. Mipomax es el ingrediente activo de Kynamro, un oligonucleótido antisentido dirigido contra el ARN mensajero de la apolipoproteína B-100 humana, una lipoproteína de baja densidad y su precursor metabólico, la apolipoproteína principal de las lipoproteínas de muy baja densidad. Kynamro sigue a la aprobación de Juxtapid por parte de la FDA en febrero de 2012 como otro medicamento utilizado para tratar este trastorno hereditario del metabolismo del colesterol. La ventaja de Kynamro es que existe poco potencial de interacciones medicamentosas porque su metabolismo no afecta la vía del citocromo P450 involucrada en el metabolismo de los medicamentos comúnmente recetados. Uso: 200 mg por vía subcutánea, una vez a la semana. La FDA requiere cuatro estudios después de que el medicamento se comercializa: análisis de sensibilidad del medicamento al ADN bicatenario, evaluación de la presencia de anticuerpos contra el ADN bicatenario en pacientes que toman el medicamento, registro a largo plazo de los pacientes; seguridad del medicamento; fortalecimiento de la vigilancia y seguimiento del medicamento Informes de neoplasias malignas, reacciones inmunomediadas, anomalías hepáticas, etc. en pacientes que toman el medicamento.
2. Ospine, analgésico para mujeres menopáusicas durante las relaciones sexuales.
El 26 de febrero de 2013, la FDA de EE. UU. aprobó el medicamento Osphena (ospemifeno) de Shionogi para el tratamiento del dolor sexual en mujeres menopáusicas. Oxopin es un nuevo modulador selectivo del receptor de estrógeno que se utiliza para tratar a pacientes femeninas con dispareunia de moderada a grave para aliviar la atrofia vulvar y vaginal causada por la disminución de los niveles hormonales en algunas mujeres durante la menopausia. El medicamento se toma una vez al día, una tableta cada vez, y desempeña un papel similar al de las hormonas en el tejido vaginal, haciendo que el tejido vaginal sea más grueso y menos frágil, lo que reduce la cantidad de dolores sexuales en las mujeres. La ospirina sódica tiene un recuadro negro que advierte en la etiqueta que se debe tener cuidado con el cáncer de endometrio y las enfermedades cardiovasculares.
La FDA señaló que se ha demostrado que la ospina puede estimular el endometrio y causar engrosamiento endometrial. Debido a que tiene un efecto similar en el tejido vaginal, puede causar cáncer de endometrio. La FDA recomienda que Osphena se prescriba durante el tratamiento con la duración más corta posible; el recuadro de advertencia negro también señala la incidencia de trombosis y accidente cerebrovascular hemorrágico (0,72 ‰ y 1,45 ‰, respectivamente) y la incidencia de trombosis venosa profunda (1,45 ‰).
3. Medicamento para la enfermedad pulmonar obstructiva crónica: Breo Ellipta (furoato de fluticasona/polvo para inhalación de Vilant)
El 10 de mayo de 2013, la FDA de EE. UU. aprobó el medicamento para la EPOC de GlaxoSmithKline, Breo Ellipta. Este medicamento es una combinación de polvo inhalado de furoato de fluticasona y vilanderrol que se inhala una vez al día. El furoato de fluticasona en Breo Ellipta es un corticosteroide inhalado y wielandt es un agonista del receptor adrenérgico beta2 de acción prolongada. La seguridad y eficacia del fármaco se evaluaron en un ensayo clínico en el que participaron 7.700 pacientes con EPOC. En comparación con el grupo de placebo, los pacientes del grupo de tratamiento farmacológico tuvieron una mejor función pulmonar y menos exacerbaciones de la enfermedad. Cuando se aprobó Breo Ellipta, su etiqueta incluía un recuadro de advertencia de que los agonistas de los receptores adrenérgicos beta2 de acción prolongada aumentaban el riesgo de muerte relacionada con el asma. Los efectos secundarios más comunes informados por los pacientes que toman Breo Ellipta son inflamación de la nariz (nasofaringitis), infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza y candidiasis oral (aftas).