La terapia genética de Bluebird para un trastorno sanguíneo poco común recibe la aprobación de la FDA. ¿En qué pacientes se utiliza esta terapia?

Según informes de los medios estadounidenses, la FDA estadounidense ha aprobado una terapia genética para enfermedades sanguíneas raras desarrollada por la empresa biomédica estadounidense Bluebird Biotechnology. ¿Esta terapia es adecuada para el tratamiento? Pacientes con talasemia tipo a.

¿Esta enfermedad también se puede llamar? En la talasemia, los pacientes tienen cambios genéticos que bloquean la síntesis de globina, uno de los componentes de la hemoglobina. Esta enfermedad puede transmitirse a las generaciones futuras. La enfermedad se puede dividir en leve y grave según los síntomas del paciente. Si los síntomas del paciente son leves, no se requiere tratamiento farmacológico, pero si los síntomas del paciente han alcanzado niveles moderados o graves, generalmente se utiliza la transfusión de sangre en el tratamiento clínico. La terapia génica desarrollada por Bluebird Bio está dirigida a pacientes con talasemia que requieren tratamiento con transfusiones de sangre.

Sin embargo, todavía es necesario medir si esta terapia génica se puede utilizar en función de la situación real del paciente. Aproximadamente la mitad de los 65.438+0.500 pacientes actuales en los Estados Unidos pueden recibir esta terapia. Pero el uso de la terapia génica cuesta mucho dinero, pero las compañías médicas dicen que si las personas no logran muy buenos resultados dentro de los dos años posteriores a la recepción de esta terapia génica, pueden pedir a las compañías de seguros correspondientes que reembolsen los costos del tratamiento, y solo a los propios pacientes. deberá hacerse cargo del 20% del coste del tratamiento.

La terapia génica es un método de tratamiento de alto coste que ha ido surgiendo gradualmente con la mejora de la tecnología médica. En comparación, los pacientes que utilizan terapia génica son más comunes en los Estados Unidos. Pero tratar enfermedades con terapia génica ahora es costoso, sin importar a qué terapia génica se dirija. Este costo es inasequible para la gran mayoría de las personas en los Estados Unidos, por lo que el editor cree que todavía queda un largo camino por recorrer antes de que la terapia genética pueda usarse ampliamente en el tratamiento hospitalario.