¿Qué quiere decir con medicamentos que contienen fósforo?
Según la OMS, actualmente hay entre 5.000 y 6.000 enfermedades raras confirmadas, lo que representa alrededor del 10% de las enfermedades humanas. En Estados Unidos, aproximadamente 25 millones de personas padecen más de 6.000 enfermedades raras. En Europa, hay aproximadamente entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras, y la población afectada representa entre el 6% y el 8% de la población total de la UE, o entre 24 y 36 millones de personas. El número de personas que padecen enfermedades raras en Australia es de aproximadamente 6.543.8002.000. La cantidad de pacientes de enfermedades raras acumuladas a partir de miles de pequeños números es de hecho una gran cantidad. Actualmente, no existe una definición de enfermedades raras en China, por lo que no se han informado datos sobre los tipos de enfermedades y los grupos de incidencia.
El propósito de otorgar el estatus de medicamento raro es fomentar el desarrollo de medicamentos que realmente son necesarios, pero el precio no es inasequible ni rentable para los desarrolladores en circunstancias normales. Los beneficios económicos de la investigación médica y el desarrollo de fármacos no son elevados debido al tratamiento de estas enfermedades. Los desarrolladores hacen esto porque pueden obtener exenciones fiscales y un tiempo de operación exclusivo en el mercado extendido (7 años después de la aprobación). La idea detrás del proyecto de ley sobre medicamentos raros es que la exclusividad a largo plazo alentará a más empresas a invertir en investigación. Después de la implementación de esta ley, se desarrollaron muchos medicamentos de este tipo, incluido el tratamiento del glioma, el mieloma múltiple, la fibrosis de la vejiga, la fenilcetonuria, etc.
Una situación similar existe en la Unión Europea, donde los medicamentos raros son gestionados por el Comité de Medicamentos Raros de la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA). A finales de 2007, la FDA llegó a un acuerdo con la EMEA. Por lo tanto, se puede presentar la misma solicitud a ambas agencias, lo que reduce el tiempo y el dinero necesarios para que las empresas soliciten el estatus de medicamento raro. Sin embargo, las dos agencias aún mantienen procesos de aprobación separados.
Desarrollo de medicamentos raros
Los medicamentos raros, al igual que otros medicamentos, suelen seguir un camino de desarrollo prescrito. Este experimento se centra en la caracterización, estabilidad, seguridad y eficacia de las moléculas de fármacos. Pero la carga estadística se puede simplificar. Por ejemplo, cuando el número de pacientes de una enfermedad rara es inferior a 1.000, es posible que no se analicen 1.000 casos en un estudio clínico de Fase III. Debido a que el mercado para estos productos es pequeño, los costos de desarrollar, investigar y producir estos medicamentos pueden exceder los ingresos, lo que requiere la intervención del gobierno. Normalmente, se debe establecer un mercado u organización de este tipo para producir estos productos. Los críticos de la economía de libre mercado a menudo se refieren a esto como una falla de mercado dentro de un sistema económico de libre mercado. Los defensores del libre mercado a menudo responden que los costos de desarrollo serían significativamente más bajos sin la intervención del gobierno en forma de pruebas ampliadas de seguridad y eficacia.
Bajo el sistema de economía de mercado, es muy importante que el gobierno formule políticas de estímulo relevantes para mejorar la accesibilidad y accesibilidad de los tratamientos farmacológicos para pacientes con enfermedades raras.
Algunas personas en el extranjero han llegado a la conclusión de que la intervención gubernamental puede adoptar las siguientes formas:
● Utilizar impuestos para apoyar a las empresas que producen o investigan estos medicamentos.
●Otorga más derechos a otros de los que permite la ley de patentes tradicional.
● Proporcionar productos médicos (incluidos productos farmacéuticos) desarrollados por universidades y patrocinadores comerciales para enfermedades raras.
Subvenciones y financiación para productos biológicos, dispositivos médicos y alimentos medicinales).
●Crear una corporación administrada por el gobierno para investigar y producir estos medicamentos (consulte Crown Corporation para ver un ejemplo de este tipo).
La introducción de políticas extranjeras de incentivos para medicamentos para enfermedades raras ha permitido desarrollar muchos planes de tratamiento de enfermedades raras desde cero y lograr buenos resultados. En Estados Unidos, antes de la implementación de la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983, había menos de 10 medicamentos raros en el mercado. En febrero de 2007, había 1.697 medicamentos raros registrados ante la FDA, 302 de los cuales ya estaban en el mercado. Aproximadamente 110 compañías farmacéuticas han recibido la aprobación de la FDA para el mercado de medicamentos raros. Si bien la mayoría de las empresas tienen solo un medicamento raro, aproximadamente el 40% tiene dos o más medicamentos raros en investigación. Hasta abril de 2007, se habían registrado 447 medicamentos raros en la UE y se habían comercializado 34. Entre 1993 y 2004, se lanzaron al mercado 98 medicamentos raros en Japón.
Las enfermedades raras y los nuevos medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras se mencionaron ya en la versión de 1999 de las "Medidas para la administración del registro de medicamentos" de mi país, pero hasta ahora no existe una disposición clara, y el efecto de las políticas de incentivos adoptadas no es obvio. Las actuales "Medidas para la administración del registro de medicamentos" (edición de 2005) no proporcionan políticas de incentivos adicionales para la investigación y el desarrollo de medicamentos raros. En marzo de 2007, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. publicó un borrador de las "Medidas de gestión del registro de medicamentos" para comentarios, afirmando que "los nuevos medicamentos para el tratamiento del SIDA que sean más eficaces que los que ya están en el mercado para el tratamiento de tumores malignos y enfermedades raras se incluirá en el 'verde "Realizar una aprobación especial y simplificar el proceso de aprobación", pero no existe una definición especial de enfermedades raras y medicamentos para enfermedades raras. Cabe decir que las políticas de mi país sobre enfermedades raras y medicamentos raros todavía están relativamente atrasadas.
Aprender de la experiencia extranjera en la definición de enfermedades raras y fomentar políticas para desarrollar medicamentos raros puede promover la definición y la implementación de políticas de enfermedades raras y medicamentos raros en mi país.